目錄
第1章　緒論　1
第一節(jié)　臨床研究概述　1
一、臨床研究的概念與特點(diǎn)　1
二、臨床研究的基本程序　2
第二節(jié)　臨床研究設(shè)計(jì)的核心要素　5
一、臨床專業(yè)設(shè)計(jì)的三大基本要素　5
二、科學(xué)性設(shè)計(jì)的五大原則　11
三、倫理學(xué)設(shè)計(jì)　12
第三節(jié)　臨床研究的設(shè)計(jì)方案　17
一、試驗(yàn)性研究設(shè)計(jì)　17
二、觀察性研究設(shè)計(jì)　18
第四節(jié)　臨床研究的注冊　19
一、臨床研究注冊概述　19
二、臨床試驗(yàn)注冊的意義　19
三、臨床研究注冊的內(nèi)容和要求　20
四、臨床研究注冊的注冊庫和機(jī)構(gòu)　21
第五節(jié)　臨床研究的偏倚及控制　22
一、選擇偏倚　23
二、信息偏倚　25
三、混雜偏倚　26
四、偏倚的控制　27
第2章　臨床研究的科學(xué)性設(shè)計(jì)　30
第一節(jié)　對照原則　30
一、對照原則的概念及實(shí)現(xiàn)方式　30
二、常見的對照方法　31
三、中醫(yī)（中西醫(yī)結(jié)合）臨床研究的對照設(shè)計(jì)　32
第二節(jié)　均衡原則　33
一、基線與基線可比性　33
二、均衡原則的實(shí)現(xiàn)方法　34
三、基線資料的重要性　35
第三節(jié)　隨機(jī)原則　36
一、隨機(jī)分組的基本原則　36
二、常見的隨機(jī)分組方法　36
三、隨機(jī)分組的編程方法　38
四、中醫(yī)臨床研究的隨機(jī)分組策略　39
第四節(jié)　重復(fù)原則　40
一、研究對象的代表性　40
二、研究對象對處理因素反應(yīng)敏感且穩(wěn)定　40
三、足夠的樣本量　41
第五節(jié)　盲法原則　48
一、盲法設(shè)計(jì)的主要類型　48
二、中醫(yī)臨床研究的盲法考慮　48
三、雙盲臨床研究的實(shí)施　49
第3章　臨床研究的統(tǒng)計(jì)分析　60
第一節(jié)　臨床資料的統(tǒng)計(jì)學(xué)描述　60
一、變量的分類　60
二、資料的分類　61
三、計(jì)量資料集中趨勢的描述　61
四、計(jì)量資料離散趨勢的描述　62
五、計(jì)數(shù)資料的描述　64
六、生存資料的描述　65
七、統(tǒng)計(jì)表　66
八、統(tǒng)計(jì)圖　68
第二節(jié)　臨床資料的組間比較　71
一、統(tǒng)計(jì)方法概述　71
二、t檢驗(yàn)　72
三、方差分析　73
四、秩和檢驗(yàn)　74
五、卡方檢驗(yàn)　75
六、生存分析　76
第三節(jié)　統(tǒng)計(jì)學(xué)關(guān)聯(lián)分析　76
一、統(tǒng)計(jì)學(xué)關(guān)聯(lián)分析選擇原則　77
二、直線相關(guān)分析　77
三、等級相關(guān)分析　77
四、線性回歸分析　78
五、Logistic回歸分析　78
六、Cox回歸　78
第四節(jié)　統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃　79
一、統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃的制訂程序　79
二、統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃的內(nèi)容　79
三、統(tǒng)計(jì)分析報(bào)告　82
第五節(jié)　常用的統(tǒng)計(jì)分析軟件　83
一、SAS軟件簡介　83
二、SPSS軟件簡介　84
三、R軟件簡介　85
四、Stata軟件簡介　85
第4章　臨床研究中的數(shù)據(jù)管理　87
第一節(jié)　數(shù)據(jù)管理概述　87
一、數(shù)據(jù)管理的定義　87
二、數(shù)據(jù)管理的國內(nèi)外現(xiàn)狀　88
第二節(jié)　原始數(shù)據(jù)收集工具設(shè)計(jì)　89
一、病例報(bào)告表的設(shè)計(jì)　89
二、調(diào)查問卷的設(shè)計(jì)　90
第三節(jié)　數(shù)據(jù)管理的基本要求　92
一、數(shù)據(jù)管理的人員要求　92
二、數(shù)據(jù)管理的主要內(nèi)容　93
三、臨床研究數(shù)據(jù)檔案　98
第四節(jié)　數(shù)據(jù)管理軟件系統(tǒng)　100
一、數(shù)據(jù)管理系統(tǒng)的選擇原則　100
二、電子數(shù)據(jù)管理系統(tǒng)　100
三、電子數(shù)據(jù)管理中的標(biāo)準(zhǔn)應(yīng)用　104
四、EpiData軟件　112
第5章　試驗(yàn)性研究設(shè)計(jì)　113
第一節(jié)　隨機(jī)對照試驗(yàn)　113
一、隨機(jī)對照試驗(yàn)的定義　113
二、隨機(jī)對照試驗(yàn)基本原理　113
三、隨機(jī)對照試驗(yàn)的三要素設(shè)計(jì)　114
四、隨機(jī)對照試驗(yàn)的樣本量估算　116
五、隨機(jī)對照試驗(yàn)的統(tǒng)計(jì)分析　117
六、特殊類型的隨機(jī)對照試驗(yàn)　120
第二節(jié)　非隨機(jī)對照試驗(yàn)　122
一、歷史性對照試驗(yàn)　123
二、前后對照試驗(yàn)　123
三、偏好試驗(yàn)和隨機(jī)知情同意設(shè)計(jì)　124
四、單組試驗(yàn)?zāi)繕?biāo)值法　124
第三節(jié)　試驗(yàn)性研究報(bào)告規(guī)范　126
一、隨機(jī)平行對照試驗(yàn)報(bào)告規(guī)范的通用格式　126
二、整群隨機(jī)對照試驗(yàn)的報(bào)告規(guī)范的通用格式　127
三、非劣效性和等效性試驗(yàn)報(bào)告規(guī)范的通用格式　129
四、非隨機(jī)對照試驗(yàn)報(bào)告規(guī)范的通用格式　131
五、隨機(jī)對照試驗(yàn)Meta分析報(bào)告規(guī)范的通用格式　133
六、臨床試驗(yàn)方案的標(biāo)準(zhǔn)條目　134
第6章　觀察性研究設(shè)計(jì)　142
第一節(jié)　觀察性研究共性方法　142
一、醫(yī)學(xué)調(diào)查研究的基本程序　142
二、量表的信度、效度檢驗(yàn)　145
第二節(jié)　隊(duì)列研究　149
一、隊(duì)列研究的基本原理　149
二、隊(duì)列研究的優(yōu)點(diǎn)與缺點(diǎn)　150
三、隊(duì)列研究的分類　150
四、隊(duì)列研究的設(shè)計(jì)與實(shí)施　150
五、隊(duì)列研究的統(tǒng)計(jì)分析　152
第三節(jié)　病例對照研究　153
一、病例對照研究的基本原理　153
二、病例對照的優(yōu)點(diǎn)和缺點(diǎn)　153
三、病例對照研究的分類　154
四、病例對照研究的設(shè)計(jì)與實(shí)施　155
五、病例對照研究的統(tǒng)計(jì)分析　157
第四節(jié)　描述性研究　158
一、橫斷面研究158
二、縱向研究　158
三、個(gè)案調(diào)查　159
四、生態(tài)學(xué)研究　160
第五節(jié)　觀察性研究的報(bào)告規(guī)范　160
一、隊(duì)列研究的報(bào)告規(guī)范　161
二、病例對照研究的報(bào)告規(guī)范　162
三、橫斷面研究的報(bào)告規(guī)范　164
四、觀察性研究Meta分析的報(bào)告規(guī)范　165
第7章　疾病診斷研究設(shè)計(jì)　170
第一節(jié)　診斷研究概述　170
一、診斷研究的基本概念　170
二、診斷研究的設(shè)計(jì)要點(diǎn)　172
三、診斷性研究的常用設(shè)計(jì)方案　173
四、診斷研究常見的偏倚　174
五、診斷性研究設(shè)計(jì)注意事項(xiàng)　174
第二節(jié)　診斷一致性評價(jià)　175
一、診斷試驗(yàn)真實(shí)性評價(jià)指標(biāo)　175
二、診斷試驗(yàn)可靠性評價(jià)指標(biāo)　177
三、診斷試驗(yàn)的預(yù)測指標(biāo)　178
四、聯(lián)合診斷試驗(yàn)　178
五、Kappa一致性檢驗(yàn)　179
六、連續(xù)型資料的一致性檢驗(yàn)　180
第三節(jié)　ROC曲線分析　181
一、ROC曲線分析的原理　181
二、診斷臨界點(diǎn)　182
三、ROC曲線分析的主要內(nèi)容　182
第8章　病因與預(yù)后研究設(shè)計(jì)　185
第一節(jié)　病因研究概述　185
一、病因研究的基本概念　185
二、病因的致病效應(yīng)　186
第二節(jié)　病因研究的基本步驟　186
一、觀察現(xiàn)象、提出病因假設(shè)　186
二、驗(yàn)證病因假設(shè)　187
三、推斷暴露與疾病之間的因果關(guān)系　188
第三節(jié)　預(yù)后研究概述　190
一、預(yù)后研究的基本概念　190
二、預(yù)后因素與危險(xiǎn)因素的區(qū)別　190
第四節(jié)　預(yù)后研究的設(shè)計(jì)與分析　191
一、縱向研究　191
二、隊(duì)列研究　192
三、病例對照研究　192
四、隨機(jī)對照試驗(yàn)　192
五、預(yù)后研究的統(tǒng)計(jì)分析　192
六、疾病預(yù)后預(yù)測模型　194
第9章　疾病防治研究設(shè)計(jì)　198
第一節(jié)　疾病防治研究的設(shè)計(jì)方案　198
一、設(shè)計(jì)方案的選擇　198
二、設(shè)計(jì)方案選擇的考慮要點(diǎn)　200
第二節(jié)　防治措施臨床有效性的評價(jià)　200
一、有效性研究常用的設(shè)計(jì)方案　200
二、有效性研究效應(yīng)指標(biāo)的選擇　203
三、有效性研究的評價(jià)　204
第三節(jié)　臨床防治方法的安全性評價(jià)　205
一、概述　205
二、安全性評價(jià)的內(nèi)容　205
三、臨床安全性評價(jià)的方法　206
第四節(jié)　臨床防治方法的衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)　207
一、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)概述　207
二、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)的基本概念　208
三、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)的基本步驟　210
四、臨床研究中衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)的研究思路與方法　211
五、成本效果分析方法　212
六、成本效用分析方法　213
七、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)方法的聯(lián)系與區(qū)別　215
第10章　真實(shí)世界研究　220
第一節(jié)　真實(shí)世界研究概述　220
一、真實(shí)世界研究的定義　220
二、真實(shí)世界研究的特點(diǎn)　221
三、研究方案的設(shè)計(jì)和實(shí)施　221
四、統(tǒng)計(jì)分析方法　222
五、真實(shí)世界研究的優(yōu)缺點(diǎn)　223
第二節(jié)　數(shù)據(jù)挖掘分析　224
一、數(shù)據(jù)挖掘的定義　224
二、數(shù)據(jù)挖掘基本步驟　224
三、數(shù)據(jù)挖掘的常用方法　225
四、常用的數(shù)據(jù)挖掘分析軟件　227
第三節(jié)　臨床注冊登記研究　227
一、臨床注冊研究興起的背景　228
二、臨床注冊研究的特點(diǎn)　228
三、臨床注冊研究的設(shè)計(jì)要點(diǎn)　228
四、臨床注冊登記研究的數(shù)據(jù)分析　229
第四節(jié)　真實(shí)世界研究的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)等級　230
一、醫(yī)學(xué)研究證據(jù)的不足現(xiàn)狀　230
二、基于診療大數(shù)據(jù)研究的一般特征　231
三、基于診療大數(shù)據(jù)的研究循證醫(yī)學(xué)證據(jù)等級辨析　232
四、真實(shí)世界研究循證醫(yī)學(xué)證據(jù)等級提升策略思考　233
第11章　系統(tǒng)評價(jià)與Meta分析　236
第一節(jié)　系統(tǒng)評價(jià)與Meta分析的概念　236
一、系統(tǒng)評價(jià)的概念　236
二、Meta分析的概念　237
三、Meta分析的常見類型　238
第二節(jié)　系統(tǒng)評價(jià)的一般步驟　239
一、建立一個(gè)規(guī)范化的問題　239
二、制定納入研究的標(biāo)準(zhǔn)　239
三、檢索研究　240
四、篩選研究和研究質(zhì)量的嚴(yán)格評閱　240
五、收集數(shù)據(jù)　241
六、分析數(shù)據(jù)并在可能的情況下進(jìn)行Meta分析　241
七、解決報(bào)告的偏倚　243
八、陳述結(jié)果并制作結(jié)果摘要表格　245
九、解釋結(jié)果，得出結(jié)論　245
第三節(jié)　文獻(xiàn)檢索　249
一、檢索途徑　249
二、利用PICO_S制定檢索策略　250
三、保存題錄和篩選文獻(xiàn)　251
四、記錄和報(bào)告檢索過程和結(jié)果　252
第四節(jié)　RevMan軟件使用方法　253
一、進(jìn)入RevMan　254
二、導(dǎo)入文獻(xiàn)　254
三、進(jìn)行Meta分析　254
參考文獻(xiàn)　258